FDA approva nuovo farmaco miracoloso per la fibrosi cistica: curerebbe il 90% dei pazienti inclusi gli adolescenti

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La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la domanda di registrazione di Trikafta, farmaco prodotto da Vertex Pharmaceuticals, per trattare i pazienti di 12 anni e più con la mutazione più comune di fibrosi cistica, la F508del. Un grande traguardo per tutti ma in particolare per gli adolescenti affetti da questa malattia, che prima non avevano opzioni, come dichiarato da Ned Sharpless della FDA:

“L’approvazione storica di oggi è una testimonianza di questi sforzi, rendendo disponibile un nuovo trattamento per la maggior parte dei pazienti con fibrosi cistica, compresi gli adolescenti, che in precedenza non avevano opzioni e dando agli altri nella comunità della fibrosi cistica l’accesso a un’ulteriore terapia efficace.”

Si tratta della prima terapia a tripla combinazione, Trikafta combina infatti 3 farmaci che vanno ad agire sulla proteina CFTR difettosa dovuta a mutazioni del gene CFTR, di cui la più diffusa è la mutazione F508del. Trikafta aiuta la proteina difettosa dovuta a questa mutazione a funzionare in modo più efficace, a differenza di altre terapie attualmente in uso.

Il farmaco è efficace su tutti i pazienti dai 12 anni in su con almeno una mutazione F508del, che è praticamente la più comune, dato che colpisce il 90% della popolazione con fibrosi cistica. Questo significa che per circa 6.000 persone con fibrosi cistica nei soli Stati Uniti, la causa della malattia potrà essere per la prima volta trattata.

Efficacia dimostrata, come riporta la FDA, da due diversi studi, uno di 24 settimane condotto su 403 pazienti con mutazione F508del e una mutazione sul secondo allele. Un altro condotto su 107 pazienti con due mutazioni identiche di F508del.

Com’è noto, la fibrosi cistica è una malattia rara, progressiva e pericolosa che provoca la formazione di muco denso che si accumula nei polmoni, nel tratto digestivo e in altre parti del corpo, causando problemi respiratori, digestivi e altre gravi complicazioni.

Al momento il trattamento è in fase III di sperimentazione per i pazienti con età tra i 6 e gli 11 anni che hanno una mutazione  F508del e una mutazione funzionale minima, così come quelli con due mutazioni F508del. La terapia verrà valutata anche per i bambini con meno di 6 anni.

Gunnar Esiason, uno dei tanti ragazzi affetti nel mondo da fibrosi cistica, trattato con il farmaco in via sperimentale, ha accolto la notizia dell’approvazione con grande entusiasmo e su facebook ha commentato:

La mia vita è cambiata il 9 aprile 2018 quando ho preso la mia prima dose di “Triple Combo” in uno studio clinico di fase III. La tripla combinazione, denominata per i suoi vari componenti, è un farmaco progettato per trattare la causa sottostante della fibrosi cistica…”

“Da allora tutto è cambiato. Oggi, un anno e mezzo dopo, la FDA ha approvato quel farmaco con il nome Trikafta. Non vedo l’ora di vedere come le persone con FC lavoreranno per cambiare il mondo ora che quasi tutta la nostra comunità avrà accesso a questa medicina che cambia la vita.”

E probabilmente d’ora in avanti la vita cambierà a molti altri ragazzi e a moltissime persone affette da questa terribile malattia.

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Laura De Rosa

L'articolo riprende studi pubblicati e raccomandazioni di istituzioni internazionali e/o di esperti. Non avanziamo pretese in ambito medico-scientifico e riportiamo i fatti così come sono. Le fonti sono indicate alla fine di ogni articolo
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Laureata in Scienze dei Beni Culturali, redattrice web dal 2008 e illustratrice dal 2018, ha pubblicato per Giochidimagia Editore "Il sogno attraverso il tempo". Con SpiceLapis ha realizzato "Memento Mori, guida illustrata ai cimiteri più bizzarri del mondo".
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