Tumori: un farmaco ‘jolly’ senza gravi effetti collaterali sarà efficace su 29 tipi di cancro

farmaco alterazione genica

Un’alterazione genetica rara ma che si presenta in ben 29 tipi di tumori: potrà essere “spenta” grazie a un nuovissimo farmaco “jolly” che non agirà sull’organo dove il cancro ha avuto origine ma su quella stessa alterazione genica, la “Ntrk”, che può essere comune alle cellule cancerose di molti tipi di cancro, e che non avrà gravi effetti collaterali.

Al Congresso europeo di oncologia Esmo in corso ora a Barcellona si è così presentato il “larotrectinib”, primo nella classe degli inibitori orali di TRK, che proprio nei giorni scorsi ha ottenuto il via libera alla commercializzazione nell’Unione europea (il farmaco è già approvato negli Stati Uniti, in Brasile e in Canada).

Si tratta di un farmaco, che nel gergo tecnico è definito “agnostico” – dal momento che non ha come bersaglio un organo particolare ma agisce indipendentemente dalla localizzazione del tumore –, primo del suo genere: la molecola agisce sui tumori solidi in stadio avanzato o metastatico nei pazienti adulti e pediatrici per i quali un intervento chirurgico sarebbe troppo rischioso e che presentano quella particolare alterazione genica definita fusione genica di Ntrk. Un’alterazione rara ma che in Italia riguarda circa 4mila pazienti ogni anno.

Le fusioni geniche di Ntrk sono alterazioni presenti in una vasta gamma di neoplasie che danno luogo a un’attivazione incontrollata del recettore TRK (Tropomyosin Receptor Kinase) e alla crescita del tumore. Il larotrectinib (LOXO-101) agirà sulle proteine di fusione della chinasi del recettore della tropomiosina (TRK).

Con questa molecola gli studiosi hanno registrato una riduzione del 30% della massa tumorale nel 79% dei pazienti valutati (su un campione di 153) e nel 75% di quelli con metastasi cerebrali, e una sopravvivenza media superiore ai 3 anni.

Infine, si tratta di un farmaco somministrato per bocca con effetti collaterali “trascurabili”: il che vuol dire un nuovo ventaglio di opportunità nella pesante, lunga e a volte devastante terapia dovuta a un cancro.

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