Sviluppato un farmaco efficace per un tipo mortale di tumore gastrointestinale

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Una prognosi devastante, che lascia poco sperare quanto ad aspettativa di vita. Ma ora il tumore stromale gastrointestinale (GIST) – un tipo di tumore che si verifica nel tratto gastrointestinale – potrebbe avere una cura. Si tratta di un nuovo farmaco messo a punto a Barcellona.

Secondo i risultati dello studio condotto all’Hospital Vall d’Hebron e pubblicato su The Lancet Oncology, infatti, l’Avapritinib, è questo il nome del principio attivo, darebbe ora speranza a pazienti che sinora non avevano alcun tipo di trattamento efficace e la loro sopravvivenza era di un anno soltanto.

Ciò rappresenta un ulteriore passo nello sviluppo della medicina antitumorale di precisione. Ancora una volta siamo riusciti a trasformare una specifica mutazione in un obiettivo terapeutico che ci ha permesso di sviluppare un trattamento efficace”, ha spiegato César Serrano, oncologo all’Ospedale Vall d’Hebron e capo del gruppo di ricerca traslazionale presso Sarcomas del Vall d’Hebron Institute of Oncology (VHIO).

Lo studio

Recentemente approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, il farmaco Avapritinib è stato testato in Spagna su 56 pazienti con GIST.

Il tumore stromale gastrointestinale è un tipo di tumore che si verifica nel tratto gastrointestinale, soprattutto nello stomaco o nell’intestino tenue, che presenta una mutazione dell’esone 18 del recettore alfa del fattore di crescita derivato dalle piastrine (PDGFRA). Il GIST ospita una mutazione del PDGFRA D842V, che è la più comune mutazione dell’esone 18.

Avapritinib è stato progettato per attaccare questa specifica mutazione in modo potente e selettivo e “alla luce dei risultati di questo test è evidente che funziona – dice Serrano. La sua approvazione da parte delle autorità sanitarie è una pietra miliare in oncologia, perché diventerà il primo trattamento per i pazienti con GIST che presentano questa mutazione”.

Lo studio ha coinvolto 56 pazienti con GIST con mutazione PDGFRA D842V e 55 di questi hanno ottenuto una riduzione del tumore, con quasi il 90% di successo in una risposta parziale o completa.

Questo è molto incoraggiante se si considera che il 96% dei pazienti partecipanti aveva una malattia metastatica e fino al 61% una malattia clinicamente avanzata. Fino ad ora, l’esperienza con altri farmaci come imatinib, sunitinib e regorafenib – tutti inibitori di tipo 2 – aveva mostrato poca o nessuna attività in questo tipo di paziente”, conclude Serrano.

Fonti: The Lancet Oncology / Lavanguardia

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L'articolo riprende studi pubblicati e raccomandazioni di istituzioni internazionali e/o di esperti. Non avanziamo pretese in ambito medico-scientifico e riportiamo i fatti così come sono. Le fonti sono indicate alla fine di ogni articolo
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Giornalista pubblicista, classe 1977, laurea con lode in Scienze Politiche, un master in Responsabilità ed etica di impresa e uno in Editing e correzione di bozze. Direttore di Wellme.it per tre anni, scrive per Greenme.it da dieci. È volontaria Nati per Leggere in Campania.
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